RMAT 지정 국내 기업 2개사 불과
FDA의 맞춤식 조언, 임상승인 리스크 최소화

첨단바이오의약품 전문기업 바이오솔루션(대표이사 장송선)이 미국에서 임상 2상 진행중인 카티라이프와 관련해 미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정을 승인받았다고 밝혔다. 첨단재생의학치료제는 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미한다. RMAT 지정은 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도다. RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행중인 신속개발프로그램의 혜택을 받을 수 있다.

보건복지부 첨단의료기술개발사업 지원을 받고 있는 카티라이프는 이번 RMAT 지정을 통해 현재 진행중인 미국 임상과 관련한 보다 신속한 심의를 받을 수 있게 됐다. 또한 임상 완료 뒤 판매승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review)도 가능하다. 아울러 FDA의 전담 담당자로부터 치료제의 임상승인을 위한 맞춤식 조언을 들을 수 있어 최종 승인까지의 리스크를 줄일 수 있다.

RMAT는 2017년 도입 이후 현재까지 총 230건의 신청을 받아 승인된 건수가 91건에 불과해 승인율이 40% 미만이다. 최종 지정되기까지 과정이 상당히 까다로워 현재까지 우리나라 제약, 바이오 기업 중 RMAT에 지정된 업체는 바이오솔루션 외 2개사에 불과하다. 게다가 승인된 기존 91건 대부분이 희귀질환 및 항암제 관련 분야이고, 만성질환 관련 치료제로 승인된 기업은 미국의 Athersys, Voyager Therapeutics 등 4개사에 불과해 이번 카티라이프의 RMAT 지정은 해당 질환 치료제로서 가치가 상당한 것으로 볼 수 있다.

특히 2022년 3월 설립된 미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)이 첫번째 질환 타겟으로 지난 5월 NITRO(the Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis) 프로그램 시행을 발표한 상황이라, 카티라이프의 RMAT 지정과 맞물려 미국에서만 3,200만명 이상이 고통받고 있는 골관절염(Osteoarthritis) 치료를 위한 혁신적 치료제의 시판시기를 한층 앞당길 수 있는 전기를 마련할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)은 미국 국방고등연구계획국(DARPA)을 바이오메디컬 분야로 확대하기 위해 미국 바이든 대통령의 대선공약으로 설립되었으며 올해 15억 달러 예산을 가지고 알츠하이머, 당뇨, 암 등에 대한 혁신연구지원을 하고 있다. 바이오솔루션은 이번 RMAT 지정을 기회 삼아 미국 FDA와 교류를 통해 카티라이프에 대한 임상 과정 전반에 대한 주도면밀한 진행 및 시판허가 심의기간의 단축과 품목허가의 성공 가능성을 획기적으로 높이는데 만전을 기할 계획이다.